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Trois personnes atteintes de maladies héréditaires traitées avec succès avec CRISPR

Par Michael Le Page

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La drépanocytose peut fausser les globules rouges

Stocktrek Images, Inc / Alamy

Deux personnes atteintes de bêta-thalassémie et une avec drépanocytose n'ont plus besoin de transfusions sanguines, qui sont normalement utilisées pour traiter les formes graves de ces maladies héréditaires, après que leurs cellules souches de la moelle osseuse ont été génétiquement modifiées avec CRISPR.

Le résultat de l'essai en cours, qui est le premier à utiliser CRISPR pour traiter les troubles génétiques héréditaires, a été annoncé aujourd'hui lors d'une réunion virtuelle de l'Association européenne d'hématologie.

"Les résultats préliminaires … démontrent, en substance, un remède fonctionnel pour les patients atteints de bêta-thalassémie et de drépanocytose", a déclaré un membre de l'équipe Haydar Frangoul au Sarah Cannon Research Institute à Nashville, Tennessee, dans un communiqué.

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La bêta-thalassémie et la drépanocytose sont des maladies causées par des mutations qui affectent l'hémoglobine, la protéine qui transporte l'oxygène dans les globules rouges. Ceux qui ont des formes sévères nécessitent des transfusions sanguines régulières.

Cependant, quelques personnes atteintes de mutations pathogènes ne présentent aucun symptôme, car elles continuent de produire de l'hémoglobine fœtale à l'âge adulte. Normalement, l'hémoglobine fœtale cesse d'être produite peu de temps après la naissance.

Cette découverte a inspiré le développement de traitements basés sur la stimulation de l'hémoglobine fœtale. Dans cet essai, dirigé par les sociétés collaboratrices CRISPR Therapeutics et Vertex, les cellules souches de la moelle osseuse sont retirées des personnes et le gène qui arrête la production d'hémoglobine fœtale est désactivé avec CRISPR.

Les cellules de moelle osseuse restantes sont tuées par chimiothérapie, puis remplacées par les cellules éditées. Ceci est fait pour garantir que de nouvelles cellules sanguines sont produites par les cellules souches éditées, mais la chimiothérapie peut avoir des effets secondaires graves, y compris l'infertilité.

Les deux premiers patients atteints de bêta-thalassémie n'ont plus besoin de transfusions sanguines depuis leur traitement il y a 15 et 5 mois. Le patient atteint de drépanocytose non plus, 9 mois après le traitement.

Les résultats sont excellents, explique Marina Cavazzana de l'hôpital Necker-Enfants Malades à Paris, en France, dont l'équipe a traité un drépanocytaire de 13 ans en utilisant une approche différente.

Bien que les trois patients aient souffert d'effets indésirables dus à la chimiothérapie, l'édition du gène CRISPR semble sûre. Cependant, les patients peuvent avoir besoin d'être surveillés pour le reste de leur vie pour être sûr qu'ils n'ont aucun effet indésirable, explique Cavazzana.

Au total, cinq personnes ont été traitées. Le procès a été suspendu en raison de la pandémie de coronavirus, mais a maintenant repris.

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